智通财经APP获悉，4月25日，苏州瑞博生物时刻股份有限公司(以下简称“瑞博生物”或“公司”)认真向香港联交所递交A1上市肯求表。瑞博生物成立于2007年，专注于RNA侵略(RNAi)时刻开发及小核酸药物产业化，是大众最早布局该范围的开拓者之一。在过往发展经过中公司已获取君联成本、国投立异、国风投、磐霖成本等多家着名机构的计谋投资。
聚焦siRNA龙套性疗法，引颈中国小核酸药物开发波浪
继小分子和抗体类药物之后，小核酸药物看周详新的休养范式，正在酿成当代制药的第三次波浪，大众已有超20款小核酸药物获批上市。字据弗若斯特沙利文数据，大众小核酸药物商场从2019年的27亿好意思元增长到2023年的46亿好意思元，复合年增长率为14.3%，在时刻抓续着手、上市批准及临床考据不断加多的推动下，瞻望大众小核酸药物商场范围将加快增长，至2033年可达到467亿好意思元。
其中小侵略核酸(siRNA)药物是核酸制药中最具颠覆性的标的，有望龙套立异药产业研发中传统的研发“高风险”模式。一方面siRNA时刻不错将临床研发收效力从传统药物的不及10%跃升至60%以上。另一方面，不错显耀裁减研发周期，从靶点细目到临床呈报仅需20-24个月。此外，关于好多慢性疾病患者来说，siRNA 药物超长效作用机制使得单次给药即可保管6-12个月疗效，极地面提高了休养恶果和患者的纳降性。
国际上布局siRNA疗法的企业主要有 Alnylam、Arrowhead、Novartis、 Novo Nordisk等，而这次递表港交所的瑞博生物是在中国领有临床阶段钞票最多的小核酸制药公司，通过自主立异成立了丰富的siRNA药物管线，遮掩了心血管、代谢、肾病，肝病等多个疾病尤其是慢病休养范围。
现在慢病休养商场患者需求仍存在巨大未知足空间，以小核酸药物为代表的长效休养决议被视为慢病范围新的龙套口。2021年Novartis旗下靶向PCSK9卵白的siRNA药物Inclisiran获FDA批准，用于休养高胆固醇血症，每年只需要两次皮下给药，使得 小核酸药物在慢病休养 范围矛头初露，尽显巨大 后劲。现在，大众范围还有多款小核酸药物正在被开发用于高血脂、高血压、高血糖等慢病的休养，一场全新的慢病休养药物研发竞赛已开启。
字据招股书，瑞博生物现在有六款自研siRNA药物处于临床熟悉阶段，波及七种妥当症，其中四款参预2期临床熟悉；另有卓越20个临床前钞票抓续股东中。公司在心血管、代谢类和肾脏疾病的核心产物RBD4059在大众同类产物中首个股东到临床且阐扬最快(First-In-Modality)，迤逦产物RBD5044具有Best-In-Class后劲；迤逦产物RBD1016在肝病范围中将看成乙型肝炎病毒蚁合休养的维持疗法，是竣事功能性诊疗的迤逦。其他在研管线亦有多款具大众着手的FIC或BIC后劲。
(招股书管线图截图)
瑞博生物核心产物RBD4059是大众首个用于休养血栓性疾病且临床开发阐扬最快的siRNA药物，处于临床熟悉2期阶段。RBD4059通过禁绝FXI和阻断内源性凝血道路的激活从而竣事其抗凝血/抗血栓的作用，不仅有望成为更灵验的抗血栓休养措施，且具有出血风险小的上风，其长效性还可竣事低频率给药以提高患者纳降性，将成为强大血栓性疾病患者的最好休养遴荐。
血栓性疾病已成为大众主要死因之一，大众四分之一死字与血栓性疾病关连。字据弗若斯特沙利文数据，2023年大众血栓性疾病患者约达3830 万东谈主，瞻望2033年将增至4140万东谈主。现在大众尚未有批准任何休养血栓性疾病的FXI靶向药物。2024年10月，RBD4059在澳大利亚完成健康受试者的1期临床熟悉，并于同庚8月获欧洲药品措置局(EMA)批准开动2a期临床熟悉。2025年2月，2a期熟悉完成患者入组，瞻望将于2025年底前完成熟悉。
在高血脂范围，瑞博生物迤逦在研产物RBD5044是大众第二个参预临床开发的靶向APOC3的siRNA药物，在休养高甘油三酯血症的同类siRNA候选药物具有最好的后劲(Best-In-Class)。字据弗若斯特沙利文的数据，在大众范围内，成东谈主血脂格外的患病率臆想约为40%，每年影响约30亿东谈主，其中高甘油三酯血症约占整个病例的25%。2023年大众大肆有8亿东谈主受到高甘油三酯血症的影响，瞻望2033年达到9亿东谈主。可是，高甘油三酯血症的现存休养存在一定局限性，如肝毒性、肌病、胃肠功能交集及胰腺炎等风险。末端2024年12月31日，大众尚未有任何一款批准休养高甘油三酯血症的APOC3靶向疗法。RBD5044凭借 siRNA 疗法低频率给药并药效抓久的特色，相较逐日用药的范式， 有望为患者提供了更大肆的休养遴荐。
文爱app此外，瑞博生物RBD7022是大众第二个参预临床开发，不异亦然有远景的休养高胆固醇血症的PCSK9靶向siRNA。末端现在，大众获批休养高胆固醇血症的 PCSK9 靶向 siRNA 药物仅Inclisiran一款，2024年大众销售额 7.54 亿好意思元，同连年增长112%。瑞博生物的 RBD7022 在临床前及1 期临床熟悉商讨末端，均展现出与 Inclisiran 至极的 LDL-C 责骂恶果，突显其强效与长效性，且具备每六个月一次的给药后劲，有望成为该范围的有劲竞争者。此外，公司已于2023年12月，与王人鲁制药有限公司(“王人鲁制药”)达成RBD7022在中国大陆、香港和澳门的开发、坐褥和生意化的独家授权，往还总和达东谈主民币7亿元。
公司另一款迤逦在研产物RBD1016是一种休养慢性乙型肝炎的siRNA候选药物，是将来竣事乙肝功能性诊疗的蚁合措施的伏击维持疗法。RBD1016的1期临床熟悉末端也曾阐述，单次给药后HBsAg抓续责骂，显现风雅的安全性和耐受性。RBD1016临床2a期熟悉已于2024年11月已完成一谈临床熟悉患者入组。截止现在，大众尚未批准任何siRNA药物用于休养慢性乙型肝炎。
值得一提的是，瑞博生物上述伏击在研产物均由公司自主研发的RiboGalSTAR?肝靶向寄递平台开发，代表了大众立异的时刻前沿，并在迄今为止的临床商讨中展现出了风雅的安全性、强效和长效作用。
瑞博生物看成国内最早专注小核酸药物开发的企业之一，成立了坚决的大众学问产权组合。末端2024年12月31日，瑞博生物在中国、欧盟、好意思国及日本等主要王法统带区共有458项专利，包括229项已批准专利和229项正在肯求中专利，波及小核酸序列，化学修饰、靶向寄递时刻，蚁合疗法和临床欺诈等，是大众领有专利数目最多的小核酸药企之一。
大众化的研发计谋及措置团队双轮驱动，自研时刻平台获跨国药企招供
瑞博生物凭借大众化计谋布局，也曾欧洲构建起熟悉的临床专科团队和临床熟悉基地，竣事着从“生物时刻公司”向“国际制药公司”转型和升级，收效置身大众小核酸制药行业前方。
在热烈的大众生物制药竞争形式中，瑞博生物的发展密码在于其大众化研发计谋与国际化措置团队“双轮驱动”。公司组建的措置团队具备深厚国际视线与行业顶尖水准，成员均领零散十年跨国制药教育，为企业注入坚决的计谋决策与扩充才调。
在研发体系缔造上，瑞博生物构建起遮掩大众的研发网罗。近 300 名研发东谈主员构成的团队，由多位曾任职大众跨国公司高管的国际大家教训。在中国，北京研发中心依托自主研发的核心时刻平台与先进实验开拓，专注于药物发现与临床前商讨，不断探索立异靶点；苏州研发中心则聚焦药物化学与 CMC 开发和坐褥，为药物从实验室走向临床提供坚实的全地方复旧。瑞博生物亦然大众为数未几的领有全面自主 CMC 才调的小核酸药物开发企业之一，不仅领有先进的工艺开发、化学分析、时刻转化和监管呈报一体化系统，还有合乎欧盟 GMP 程序且获取QP 认证的坐褥线，不错支抓公司从早期商讨到 3 期临床熟悉的药物研发各个阶段。
国外布局中，瑞典研发中心 Ribocure AB 号称 “计谋支点”，其将商讨门径与专科临床熟悉基地(CTU)Ribocure Clinic 深度会通，严格顺从国际监管和 ICH 程序，现在已孤独开展两项 2 期临床熟悉，瞻望入组患者超 100 名，显耀造就临床商讨效力与质料。此外，由七位宇宙一流科学家构成的科学参谋人委员会，凭借在休养范围与小核酸药物开发的深厚积蓄，为 siRNA 管线研发提供精确的计谋指引。
在坚决的研发体系和团队支抓下，公司成立了自主可控、全时刻链整合的小核酸药物研发平台，支抓小核酸药物从早期研发到产业化的全人命周期。自主研发的GalNAc小核酸药物寄递时刻平台RiboGalSTARTM具有国际竞争水平的高度特异肝靶向和强效、长效特征。
RiboGalSTAR?肝靶向寄递平台是大众首个由中国企业开发并竣事对外授权的立异寄递时刻。 RiboGalSTAR?已将六个产物股东到心血管、代谢类、肾脏和肝脏疾病范围的临床商讨。此外，瑞博生物在肝外寄递创时刻方面也取得龙套性阐扬。RiboOncoSTAR?是一个大众着手的肿瘤靶向时刻平台，支抓公司开发多种潜在同类始创的肿瘤疗法。而靶向其他肝外组织的RiboPepSTAR?时刻平台在肾脏及核心神经系统寄递方面也曾在多个疾病模子中不雅察到优于现存休养技巧的显耀疗效，且安全性风雅。
依托于先进的时刻平台，瑞博生物与德国勃林格殷格翰达成了RNAi范围里迄今为止中国生物时刻公司与大众跨国公司之间的唯独基于时刻平台的合营，往还价值统共卓越20亿好意思元。时刻平台授权合营的神气，比单个品种授权更有兴味，这是跨国药企对瑞博生物研发平台和科学商讨实力的高度招供。2025年1月，瑞博生物文牍与勃林格英格翰合营研发的首个里程碑达成，距名堂开动短短不到一年的时代里，瑞博生物又一次向宇宙阐述了公司小核酸时刻平台的坚实以及团队超卓高效的国际合营才调。
从时刻龙套到管线大众化布局，从自主研发到国际级合营，瑞博生物在小核酸药物范围抓续深耕18年。现在，公司在大众小核酸制药赛谈上也曾构筑起私有的竞争壁垒，正加快向大众化生物制药领军企业迈进。将来，瑞博生物将不竭以立异为帆、以大众化为舵，加快驶向生物制药产业的深海，为大众患者带来更多龙套性的休养决议，填补临床休养的空缺，书写中国小核酸药物研发发展的新篇章，推动中国RNAi时刻走向宇宙前沿。
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